Técnica de Edición de ácidos nucleicos en Lupus Eritematoso Sistémico

 

CRISPR/cas9 en knockout para determinar genes que predispongan enfermedades autoinmunes como el LES.
Tipo de Edición	In vivo, célula somática.
Dirigidas hacia	ADN que lleva la variante rs692717
Dirigidas por	CRISPR/Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), ARN guías (gARN)
Uso de Vectores	Plásmido pX458
Órgano/célula a tratar	Células HEK293T. Células embrionarias de Riñón humano.
Vía de administración.	Parenteral
Resultados	Corto plazo: la línea celular 1 demostró una deleción de SNP rs6927172 y la línea celular 2 mostraron deleciones de 12 pares de base incluyendo eliminaciones de 11 pares de base, además de una eliminación de un SNP. Mediano plazo: se observó una reducción significativa en la expresión de ARNm de IL-20RA, OLIG3, y TNFAIP3. Largo plazo: se presentó una reducción en la expresión de genes de TNFAIP3 e IL-20RA, expresados en gran cantidad en enfermedades autoinmunes, el estudio sirve para comprender los mecanismos moleculares que sirven para regular la transcripción de genes en células inmunes o animales en un futuro.

Referencias bibliográficas:

1.           Wu J, Yang S, Yu D, Gao W, Liu X, Zhang K, et al. CRISPR/cas9 mediated knockout of an intergenic variant rs6927172 identified IL-20RA as a new risk gene for multiple autoimmune diseases as systemic lupus erythematosus. Genes Immun [Internet]. el 23 de febrero de 2019 [citado el 27 de agosto de 2020];20(2):103–11. Disponible en: https://sci-hub.tw/https://www.nature.com/articles/s41435-018-0011-6#